臨床試驗是醫(yī)療器械注冊上市前需要進行的一項重要評價環(huán)節(jié)，臨床試驗項目的質(zhì)量控制和管理決定了臨床試驗能否順利完成并得到科學有效的試驗結(jié)果。

醫(yī)療器械臨床試驗目的

臨床試驗需設(shè)定明確、具體的試驗目的。申請人可綜合分析試驗器械特征、非臨床研究情況、已在中國境內(nèi)上市（下文簡稱已上市）同類產(chǎn)品的臨床數(shù)據(jù)等因素，設(shè)定臨床試驗目的。臨床試驗目的決定了臨床試驗各設(shè)計要素，包括主要評價指標、試驗設(shè)計類型、對照試驗的比較類型等，進而影響臨床試驗樣本量。

臨床試驗設(shè)計的基本類型和特點

1平行對照設(shè)計

隨機、雙盲、平行對照的臨床試驗設(shè)計可使臨床試驗影響因素在試驗組和對照組間的分布趨于均衡，保證研究者、評價者和受試者均不知曉分組信息，避免了選擇偏倚和評價偏倚，被認為可提供高等級的科學證據(jù)，通常被優(yōu)先考慮。對于某些醫(yī)療器械，此種設(shè)計的可行性受到器械固有特征的挑戰(zhàn)。

2配對設(shè)計

對于治療類產(chǎn)品，常見的配對設(shè)計為同一受試對象的兩個對應部位同時接受試驗器械和對照治療，試驗器械和對照治療的分配需考慮隨機設(shè)計。配對設(shè)計主要適用于器械的局部效應評價，具有一定的局限性。例如，對于面部注射用交聯(lián)透明質(zhì)酸鈉凝膠的臨床試驗，配對設(shè)計在保證受試者基線一致性上比平行對照設(shè)計具有優(yōu)勢，但試驗中一旦發(fā)生系統(tǒng)性不良反應則難以確認其與試驗器械或?qū)φ掌餍档南嚓P(guān)性，且需要排除面部左右側(cè)局部反應的互相影響。

因此，申請人考慮進行配對設(shè)計時，需根據(jù)產(chǎn)品特征，綜合考慮該設(shè)計類型的優(yōu)勢和局限性，恰當進行選擇，并論述其合理性。

對于診斷器械，若試驗目的是評價試驗器械的診斷準確性，常見的配對設(shè)計為同一受試者/受試樣品同時采用試驗器械和診斷金標準方法或已上市同類器械來進行診斷。

3交叉設(shè)計

在交叉設(shè)計的臨床試驗中，每位受試者按照隨機分配的排列順序，先后不同階段分別接受兩種或兩種以上的治療/診斷。此類設(shè)計要求前一階段的治療/診斷對后一階段的另一種治療/診斷不產(chǎn)生殘留效應，后一階段開始前，受試者一般需回復到基線狀態(tài)，可考慮在兩個干預階段之間安排合理的洗脫期。

4單組設(shè)計

單組試驗的實質(zhì)是將主要評價指標的試驗結(jié)果與已有臨床數(shù)據(jù)進行比較，以評價試驗器械的有效性/安全性。與平行對照試驗相比，單組試驗的固有偏倚是非同期對照偏倚，由于時間上的不同步，可能引起選擇偏倚、混雜偏倚、測量偏倚和評價偏倚等，應審慎選擇。在開展單組試驗時，需要對可能存在的偏倚進行全面分析和有效控制。