阿爾茨海默病（AD）是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語(yǔ)、失用、失認(rèn)、視空間技能損害、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。65歲以前發(fā)病者，稱早老性癡呆；65歲以后發(fā)病者稱老年性癡呆。

阿茲海默病是困擾全球的一大疾病。據(jù)估計(jì)，到2050年，僅在美國(guó)，就將有1400萬人生活在阿茲海默病的陰影之下。作為全球第六大死因，阿茲海默病每年造成了數(shù)十億美元的醫(yī)療支出。

在這兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，研究人員們專注的新藥叫做aducanumab，它基于的是“淀粉樣蛋白假說”。盡管之前所有針對(duì)這一靶點(diǎn)的新藥都在臨床試驗(yàn)中折戟沉沙，但Biogen的研究人員們依然決定推進(jìn)這一療法的研發(fā)。他們希望能夠通過預(yù)防淀粉樣蛋白的沉積，起到改善認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)能力的效果。

2017年，在一項(xiàng)大型的1期臨床試驗(yàn)中，研究人員們看到了積極的跡象。他們發(fā)現(xiàn)，隨著劑量的上升，患者腦中的淀粉樣蛋白沉積隨之下降。以此為基點(diǎn)，研究人員們決定啟動(dòng)兩項(xiàng)大型的3期臨床試驗(yàn)ENGAGE與EMERGE。而他們要挑戰(zhàn)的是一座險(xiǎn)峰——證實(shí)藥物對(duì)認(rèn)知能力有改善，且不會(huì)有危險(xiǎn)的副作用。

去年2月，Biogen宣布將招募額外500名患者進(jìn)行評(píng)估，讓人們一度對(duì)這兩項(xiàng)研究的前景產(chǎn)生了擔(dān)憂。而由于患者招募規(guī)模的擴(kuò)大，這兩項(xiàng)研究的結(jié)果可能要到2019年末，乃至2020年才會(huì)得到揭曉。無論結(jié)果如何，這款新藥的成績(jī)都會(huì)在業(yè)內(nèi)帶來重要的影響。